Akútna myeloidná leukémia (AML) patrí medzi najagresívnejšie hematoonkologické diagnózy. Vyvíja sa rýchlo a o prognóze rozhodujú prvé týždne. Keď sa však pacient dostane do nemocnice, odborníci diagnózu stanovia už v priebehu niekoľkých dní. Problém je však v prvom záchyte ochorenia a v prístupe k inovatívnym liekom. Diagnostika založená na detailnej genetickej analýze nádoru dokáže zvýšiť účinnosť terapie a znížiť jej záťaž pre pacienta. Inovatívne lieky však pre pacienta s AML na Slovensku stále nie sú dostupné.
Ako vyzerá pacientska cesta?
Po úvodnom podozrivom náleze v rajónnej ambulancii by mal pacient smerovať do špecializovaného centra, kde sa diagnóza potvrdí a pripraví liečebný plán. Keď už je diagnóza stanovená, molekulárna a genetická diagnostika prebieha porovnateľne rýchlo ako v zahraničí a nepredstavuje zásadné obmedzenie. Pokiaľ to stav pacienta umožňuje, liečba sa individualizuje podľa výsledkov genetických vyšetrení, ak je však priebeh veľmi akútny, je často nutné začať s liečbou okamžite. MUDr. Ladislav Sopko, PhD, MPH, hematológ z Kliniky hematológie a transfúziológie LF UK a UNB vysvetľuje: „vo väčšine prípadov sa pacient k samotnej diagnóze dostane rýchlo, často už v priebehu niekoľkých dní od prijatia do nemocnice. Najväčší problém vidíme skôr v prvotnom záchyte ochorenia – pacienti sa k hematológovi nie vždy dostanú včas, pretože ich ťažkosti môžu byť spočiatku nenápadné.“
(zdroj: www.pixabay.com )
Kľúčový je prvotný záchyt ochorenia v rajóne
Akútna myeloidná leukémia je postupujúce nádorové ochorenie krvotvorby, pri ktorom sa v kostnej dreni nekontrolovane množia nezrelé bunky, myeloblasty. Tie postupne potláčajú zdravú krvotvorbu a spôsobujú anémiu, časté infekcie či krvácavé prejavy. Príznaky bývajú spočiatku nenápadné: únava, bledosť, časté horúčky alebo krvácanie z ďasien. Aj preto pacienti často prichádzajú k hematológovi neskoro. „Už prvotný záchyt v rajóne musí fungovať správne a pacient má byť okamžite odoslaný do špecializovaného centra. Práve komunikácia medzi rajónom a centrom rozhoduje o tom, či pacient nestratí drahocenný čas,“ dodáva MUDr. Ladislav Sopko, PhD, MPH.
Pacienti vnímajú precíznu medicínu ako nádej
Precízna (personalizovaná) medicína vychádza z toho, že AML nie je jednotné ochorenie, ale skupina podtypov s rôznymi mutáciami a chromozómovými zmenami, ktoré môžu ovplyvniť prognózu aj výber terapie. Výsledky histológie a génového sekvenovania pomáhajú vybrať liek s najväčšou šancou na účinok a s menšou záťažou pre pacienta. „Väčšina pacientov si pojem precíznej medicíny veľmi dobre osvojí, ak im ho zrozumiteľne vysvetlíme. Často používame prirovnanie k ‘šitiu liečby na mieru’. Keď pacient pochopí, že jeho terapia sa môže líšiť od suseda na izbe práve preto, že jeho leukémia má iný genetický podpis, väčšinou to prijíma s veľkou nádejou a dôverou,“ približuje MUDr. Sopko.
(zdroj: www.pixabay.com )
Medicína je pripravená, zaostáva dostupnosť liekov
Najväčší problém precíznej medicíny vzniká pri prechode od diagnostických výsledkov k terapii hradennej z verejného poistenia. „Administratívu a dlhé procesy kategorizácie považujem za významnú prekážku. Mnohé moderné lieky sú v EÚ schválené a dostupné, ale na Slovensku čakáme mesiace až roky, kým sa dostanú k pacientom,“ uzatvára MUDr. Ladislav Sopko, PhD, MPH.
Držiteľ registrácie liečiva ivozidenib (IDH1 cielená terapia) získal európsku registráciu v máji 2023 a požiadal o proces kategorizácie už v januári 2024. Liek splnil zákonnú požiadavku nákladovej efektívnosti a držiteľ registrácie sa dohodol s Ministerstvom zdravotníctva na podmienkach úhrady lieku. Držiteľ registrácie poskytuje maximálnu súčinnosť a pevne verí, že inovatívna cielená liečba bude v blízkej dobe dostupná aj pre slovenských pacientov. Takéto časové sklzy však majú priamy klinický dopad na život pacientov, pretože pri AML rozhodujú týždne, nie roky.
